Editing genetico: nuove scoperte ne incrementano l’efficacia e il controllo

Editing genetico: nuove scoperte ne incrementano l’efficacia

Negli ultimi anni sono state scoperte in biologia molecolare diverse tecniche per modificare porzioni di DNA in esseri viventi di natura vegetale e animale.

Il metodo viene utilizzato in medicina con finalità esplorative o cliniche per la cura di malattie geneticamente determinate.

Una delle tecniche più sofisticate di editing genetico è la CRISPR-Cas9 in cui viene utilizzato un enzima chiamato Cas9 per operare un taglio sul DNA e una breve stringa di RNA per guidare l’enzima verso la parte di DNA da tagliare.

Quando l’enzima Cas9 e l’RNA-guida sono rilasciati nella cellula viene avviato questo processo ed eliminata definitivamente, o sostituita, una porzione del genoma.

Studi recenti, condotti da un gruppo di ricercatori del Massachusetts Institute of Technology, hanno migliorato il livello di efficacia e controllo del processo di editing genetico attraverso la creazione di un interruttore con la funzione di determinare con maggior precisione sia momento esatto in cui dare avvio al processo che le specifiche cellule da coinvolgere.

Il sistema studiato per il controllo del processo di editing genetico è composto da un protettore (una stringa di DNA) attaccato all’RNA-guida che ne inibisce l’azione fin quando non è colpito da una luce ultravioletta.

Questo controllo preciso sui tempi di editing genetico potrebbe aiutare i ricercatori a studiare la tempistica degli eventi cellulari coinvolti nella progressione di specifiche malattie genetiche, individuando il momento migliore per eliminare il gene responsabile.

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Le applicazioni dell’editing genetico

La ricerca, pubblicata sulla rivista scientifica Angewandte Chemie, fornisce un prezioso strumento d’indagine non solo per l’ambito medico ma anche per quello psicologico.

Alcuni disturbi mentali (ad esempio, la schizofrenia) sono, infatti, il risultato di una combinazione di fattori ambientali e genetici.

Attraverso sperimentazioni di editing genetico gli scienziati potranno acquisire una maggiore comprensione di alcuni disturbi mentali e suggerire eventuali nuove terapie.

Naturalmente, i fattori genetici non sono l’unico fattore che causa i disturbi mentali.

Anche i fattori ambientali contribuiscono infatti allo sviluppo di tali disturbi.

Spesso, i fattori genetici costituiscono solo una maggiore vulnerabilità al disturbo in determinate condizioni ambientali.

I fattori genetici, inoltre, sembrano essere maggiormente implicati in alcuni disturbi mentali gravi (disturbi dello spettro della schizofrenia, disturbi psicotici e disturbi bipolari), mentre in alcuni disturbi psicologici di altro tipo (disturbi di personalità, disturbi depressivi lievi, ecc.) i fattori ambientali e cognitivi sembrano essere, in base alle conoscenze attuali, il fattore causale prevalente.